РЕДАГУВАННЯ ГЕНОМУ: CLUSTERED REGULARLY INTERSPACED SHORT PALINDROMIC REPEAT (CRISPR/CAS9)

Анотація

Збільшення відсотку розповсюдженості онкологічних захворювань та генетичних хвороб серед світового населення, залишається відкритим проблематичним питанням наукового світу, пов’язане з необхідністю розробки сучасних методів лікування. Основною метою проведення досліджень є зниження загального показника смертності та інвалідизації серед світового населення. Однією із перспективних технологій генної інженерії є технологія Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat (CRISPR/Cas9), котра дозволяє цілеспрямовано редагувати геном. Застосування цієї методики дозволяє вирішити питання лікування таких патологій як: онкологічні захворювання, серповидно-клітинна анемія, β-таласемія, амілоїдоз, нанотехнології, м’язова дистрофія Дюшена, хвороба Паркінсона зумовлена генетичними причинами, дигенна та моногенна втрата слуху, тощо. На даному етапі розвитку даної технології, вона не є доступною для лікування генетичних та онкологічних захворювань на загальнолікарському напрямку. Проводяться клінічні випробування, розробка стратегій застосування та попередження побічної дії при лікування з використанням молекулярних ножиць. Питання безпечного застосування CRISPR/Cas9 пов’язано з можливістю виникнення небажаних мутацій в генетичному матеріалі, з відсутністю повноцінного прогнозування наслідків. Не менш актуальним питанням залишається вибір оптимального способу доставки CRISPR/Cas9 до мішені та розробка й удосконалення технології з метою запобігання виникнення небажаних інделів. Перспективи застосування цієї технологій дає надію на зниження смертності та інвалідизації хворих патологіями, які на даний момент важко піддаються лікуванню, або ж є невиліковними. З урахуванням відсотку ефективності застосування технології CRISPR/Cas9 на відміну від ZFN (Zinc-Finger Nucleases) або TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nucleases) є більш оптимальним.